홈 >연구정보>연구보고서

본문 바로가기 본문 바로가기 주 메뉴 바로가기

연구정보 연구보고서

연구정보

연구보고서

한정된 의료자원을 효율적으로 배분하고 보건의료정책 의사결정을 지원하기 위해 과학적 근거를 분석한 보고서입니다.

연구보고서의 제목, 발행일, 연구방법, 연구책임자의 정보 및 원문다운로드를 제공합니다.
	제목	완료 우리나라에서 비교효과연구의 추진전략 및 방향제시
	발행일	2012.12.31
	면수	140
	연구방법	4
	연구책임자	김수영
	조회수	4013
	원문다운로드	우리나라에서 비교효과연구의 추진전략 및 방향제시.pdf [다운로드수 : 1559] 바로보기

1. 비교효과연구의 개념과 배경

비교효과연구(Comparative Effectiveness Research)는 첫째로 기존의 대체의료기술과의 이득과 위해를 비교한다는 개념, 둘째로 실 환경에 노출되었을 때 이득의 결과인 효과를 중시하는 개념을 담고 있다. 이러한 비교효과의 개념은 최근에 만들어진 것이 아니라 과거부터 사용되어 온 개념에 정책적 함의를 담아 보다 목적의식을 가지고 재정의 된 개념이라 할 수 있다.

그 배경으로는 규제적 성격의 허가임상연구의 제한점을 들 수 있다. 이러한 연구들은 최종 건강결과(end health outcome)를 효능의 측정 지표로 사용하기보다 중간대리자(surrogate marker)를 사용하며, 그 추적 기간도 짧고, 실제 그 의료기술이 사용될 임상현장을 반영하지 못하여, 시장에 들어왔지만 임상의사나 정책결정자들이 필요로 하는 근거에 대한 정보의 부재가 여전히 있어 왔다. 특히 기존의 최선의 대안과 비교하여 연구가 진행되기보다는 위약이나 보존적 치료와 비교하는 경우가 많고, 해당 신의료기술의 효능을 순수하게 확인하고자 프로토콜을 엄격히 준수하여 허용되지 않은 병용을 제한함으로써 실제 임상에서 병용이 예견되는 경우에도 단일 적용의 결과만 보게 되는 등 효능 입증 임상연구의 한계점으로 인한 추가적 정보 생성의 제한이 있게 되었다. 또한 의학이 발전함에 따라 기존에 사용되어 온 의료기술이 축적되고 있고, 기존에 보편적으로 사용되는 의료기술도 20~30% 가량이 근거가 부족하다는 연구결과들을 비롯하여 약제를 제외한 치료적 의료기술의 반 정도가 권고등급 C 이하로 의료시장 진입 당시 근거의 불확실성이 잔존한다는 측면에서 비교효과연구는 그 필요성이 대두되고 있으며 연구 실행의 가능성을 재촉하는 요인이 되고 있다.

2. 미국과 유럽의 비교효과연구의 역사적 배경과 추진전략

미국의 경우, 2009년 오바마 정부는 경제회복을 위한 법안인 American Recovery and Reinvestment Act 중에서 보건의료 부문에 비교효과연구를 처음으로 도입하였고, 2010년 Affordable Care Act를 통해 비교효과연구를 즉각적이고 효과적으로 담당하게 될 Patient-Centered Outcomes Research Institute(PCORI)를 설립하였다. 미국에서는 비교효과연구의 활동과 재정지원에 대한 전략적 틀(strategic framework)을 개발하였다. 이 전략적 틀은 비교효과연구의 종류를 크게 네 가지로 구분하고 있는데 연구(research), 인적 학술적 자본(human & scientific capital for CER), 연구자료 기반 구축(data infrastructure), 연구결과 확산과 이행(dissemination and translation of CER)이 그것이다. 또한 비교효과연구의 주제를 크게 세 가지인 특정 질환이나 질병상태, 환자집단, 중재법에 따라 나누어, 비교효과연구에 이 주제들이 포함되어 들어갈(cross-cutting) 수 있도록 틀을 만들었다. 미국은 이 전략적 틀을 통해 진행 중인 비교효과연구 활동이나 투자를 정리하여 여러 각도에서 비교효과연구의 진행을 지속적으로 추진하기 위한 전략적이고 분석적인 도구로 유용하게 사용하고 있다.

미국의 비교효과연구 추진과 관련하여 살펴보아야 할 조직은 크게 두 개가 있는데 미국의 Department of Health & Human Services (이하 DHHS 또는 HHS) 하에 있는 12개 조직 중 하나로 Agency for Healthcare Research and Quality (이하 AHRQ)와 비영리독립법인인 Patient-Centered Outcomes Research Institute(이하 PCORI)가 그것이다. 2003년의 Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act의 1013조에 따라 AHRQ는 Effective Health Care Program을 새로 신설하여 여러 종류의 중재법이나 임상적 접근방식들의 효과와 성과를 비교하는 연구를 수행하고 지원하여 보건의료의 질, 효과, 효율성을 증진시키는 중추적인 역할을 맡게 되었다. AHRQ가 지원하는 Effective Health Care Program은 비교효과연구를 위한 세 프로그램으로 구성이 되어 있다. 근거를 합성하는 Evidence-based Practice Centers, 근거를 생성하는 Developing Evidence to Inform Decisions about Effectiveness (DEcIDE) 센터들의 네트워크와 Centers for Education and Research in Therapeutics (CERTs) 네트워크, 근거를 확산하는 John M. Eisenberg Center에 의한 활동들이 세 개의 프로그램을 구성한다. PCORI는 비영리법인으로 미 정부 조직이 아니다. 전문가 자문패널을 구성하여 연구 우선순위를 정립하고 연구사업 주제들을 도출할 수 있으며 방법론 위원회가 상설되어 비교효과연구의 방법을 개발하고 개선시키는 역할을 수행한다. PCORI는 간사회(Board of Governors)와 방법론위원회(Methodology Committee)로 구성이 되는데, 방법론위원회는 크게 세 개의 소위원회(working group)로 구성이 된다. 환자중심(patient-centeredness), 연구우선순위(research prioritization), 연구방법(research methods) 소위원회가 그것이다. 환자중심소위원회는 환자중심 성과연구의 모든 단계에서 환자의 관점을 포함하는 방법론, 연구우선순위소위원회는 새로운 연구들의 우선순위를 부여하는 방법론, 연구방법소위원회는 환자중심 성과연구를 수행하기 위한 자료 사용, 연구디자인, 통계학적인 분석 방법에 대한 방법론을 개발하여 제공함을 목적으로 한다.

미국에서는 2009년도에 American Recovery and Reinvestment Act에 의거 미화 11억 달러를 비교효과연구에 배정하였다. 이는 세 기관으로 배분되었는데, 국립보건원(the National Institutes of Health, 이하 NIH)에 4억 달러, 보건의료 연구 및 질 관리청(the Agency for Healthcare Research and Quality, 이하 AHRQ)에 3억 달러, 보건복지부(the Office of the Secretary of the U.S. Department of Health and Human Services, 이하 OS-DHHS)에 4억 달러가 배정되었다. 또한 2013년도부터는 Patient-Centered Outcomes Research Trust Fund (PCORTF)를 조성하기 위하여 미국의 Medicare와 모든 민간 건강보험 회사들은 보험 가입자 수에 비례하여 비용을 부담해야 한다.

지금까지 나온 비교효과연구의 결과가 정책이나 보험급여결정, 임상진료 등 여러 가지 방면에서 어떻게 영향을 주었는지에 대해서는 아직 알려져 있지 않다. PCORI를 설립한 근거가 되는 법 조항에 따르면 PCORI는 비교효과연구를 통해 보험급여결정에 대한 제안을 하지 못하도록 하고 있다. 이에 따라 비교효과연구가 건강관련 정책이나 임상진료 패턴 등에 그리 큰 영향을 끼치지 못할 것이라는 회의적인 비판도 있지만 영국이나 캐나다 같은 외국의 사례를 비추어 보았을 때 중재법의 질이나 가치에 긍정적인 영향이 있을 것이라는 기대도 있다. 비교효과연구가 본격적으로 논의된 지 얼마 되지 않았으므로 향후에는 비교효과연구를 통해 나온 질 높은 근거들과 일련의 활동을 통해 보건의료 비용이나 정책 등 여러 방면에서 어떠한 영향을 미쳤는지에 대한 충분한 연구가 필요하다. 또한 비교효과연구가 성공적으로 안착되기 위해서는 이 연구를 통해 다양한 인구집단에서의 중재법들 간 효과를 비교하여 그 가치를 극대화하는 최상의 근거를 제시함과 동시에 여러 이해관계당사자들의 의견을 반영하여 이를 어떻게 현실에 적용하는지가 가장 중요한 관건으로 보인다.

유럽연합에서는 2000년대 초부터 국가 간 의료기술과 관련한 경험의 교환을 용이하게 하고, 투명성을 제고하여 회원국들 간 급여와 약가결정 과정의 질, 일관성, 신속성을 향상시키고자 Relative Effectiveness Assessment (이하 상대적 효과평가)의 가치에 주목하기 시작하였다. G10 Group은 2002년 5월, 유럽연합 회원국들이 상대적 효과평가에 대한 책임감을 갖고 경험과 자료를 공유함으로써, 불확실성을 줄이고 모든 이해관계당사자들의 신뢰를 높임으로써 HTA를 발전시키고 가치를 높여야 한다는 내용을 포함하는 권고안을 발표하였다. 그들은 2005년, 유럽연합 집행위원회, 주요 이해관계당사자 등으로 구성된 약제포럼(Pharmaceutical Forum)을 만들고, 상대적 효과평가에 대한 전체적인 진행과정을 정책적으로 이끌어가고자 2006-2008년 3회에 걸쳐 High Level Pharmaceutical Forum을 개최하였다. 또한 상대적 효과평가 전문가 소위원회를 구성하여 상대적 효과평가에 대하여 동의된 표준수행원칙을 준수할 것과 자료의 가용성과 이동가능성을 향상시키기 위하여 상대적 효과평가에 대한 정보의 교환을 증진시킬 것을 권고하였으며, 발표된 합의문에 따르면 상대적 효과는 '일반적인 임상 현실에서 특정 중재방법이 하나 또는 그 이상의 다른 중재방법과 비교하여 위해보다는 이득이 더 큰 정도'를 의미한다.

EUnetHTA JA1 2010-2012에 의해 개발된 Work package 5는 HTA 도구와 방법론의 발전과 적용을 목적으로 한다. 첫 번째로, 상대적 효과평가를 위한 가이드라인과 신속 평가모델과 완전한 평가모델을 개발하였다. 이러한 방법론 모델은 건강문제와 현재 의료기술의 사용, 의료기술에 대한 세부설명과 기술적 특징, 안전성, 임상적 효과의 네 가지 핵심 영역에 도덕적 측면, 조직적 구조적 측면, 사회적 측면, 법적 측면의 비교를 포함한다. 두 번째, 방법론 모델의 적용을 위하여 전이성 신세포암 일차치료제인 Pazopanib을 대상으로 신속한 상대적 효과평가 파일럿시험을 수행하였고, ISPOR(15th Annual European Congress 2012)에서 결과를 발표하였으며, EUnetHTA 공식 홈페이지에 최종보고서를 공개하였다. 결론적으로 신속한 상대적 효과평가가 시간단축과 중복작업 방지 등의 장점이 있으며, 차후 국제 의료기술평가 과정에서 매우 중요한 역할을 하게 될 것이라고 예상하고 있다.

이미 유럽 각국에서는 의료기술평가를 통해 급여와 약가를 결정하는 과정에서 상대적 효과평가를 정책적으로 활용하고 있다. 유럽 대부분의 나라에서 추가적인 임상적 편익의 평가기준으로 상대적 효과평가 결과를 반영하고 있으며, 급여 적합성과 급여율 결정을 위한 기본적인 도구로 활용되기를 기대한다. 현재는 유럽연합 국가들이 공동의 방법론, 수행원칙으로 상대적 효과평가를 수행하고 결과를 공유함으로써 의료기술 평가를 발전시키고자 EUnetHTA JA2를 수행 중이다.

3. 우리나라 상황에 맞는 비교효과연구 정의 도출

비교효과연구에 대한 다양한 정의가 있지만 기존 정의들은 포함요소, 목적, 중재, 범위, 결과, 방법론 등에서 약간의 차이가 있다. 우리나라에 적합한 비교효과연구의 범위가 무엇이고 우리나라에서 요청되는 우선순위가 무엇인지, 비교효과연구 수행에 필요한 인프라나 인력은 무엇인지를 정하기 위해서는 우리나라 상황에 맞는 비교효과연구에 대한 정의가 필요하다. 본 연구에서는 한국적 상황에 맞는 비교효과연구의 정의를 RAND 델파이 방법론에 입각하여 도출하고자 하였다.

RAND 델파이는 패널구성, 설문작성, 설문조사, 대면회의, 분석 등의 순서로 진행된다. 전문가패널은 총 10인의 국내 임상연구 관련분야 전문가로 구성하였는데, 구성은 학계 4인 (임상의사 1명, 예방의학 2명, 보건경제 1명), 기관 4인(건강보험심사평가원, 국민건강보험공단, 보건사회연구원, 보건의료연구원), 연구진 2인이 포함되었다. 기존 정의를 참조하여 비교효과연구 정의에 포함될 항목을 선정하기 위한 설문지를 작성하였다. 제1라운드 조사는 패널로 선정된 10인에게 우편을 통해 참고문헌과 함께 설문지를 배포하여 응답하도록 하였다. 제2라운드 조사는 제1라운드에서 동의에 이른 것은 제외하고 나머지에 대해서 중간값과 개별 평가값을 제시한 결과표를 개별 패널에게 제공하고 항목별로 토의한 뒤 다시 응답하도록 하는 대면조사 방식으로 진행하였다. 정의에 포함될 요소에는 RAND 방법론에 입각하여 7-9점에서 동의된 것만을 포함하였다.

제1라운드 결과 총 35개 항목 중 26개 항목에서 7-9점 구역에서 동의되어 필요한 항목으로 평가되었다. 2차라운드는 1차라운드 결과 동의되지 않은 항목에 대해서 토론을 진행한 후 추가적으로 다시 평가하였고 1개 항목에 대해서만 추가적으로 7-9점에서 동의되어 정의에 포함되는 항목으로 선정하였다. 정의에 포함하기로 합의된 27개 항목은 정의 포함요소(중재의 범위, 세팅, 연구의 목적, 연구방법론, 결과), 중재범위(신의료기술, 기존기술), 비교효과연구의 목적(환자에게 정보 제공, 진료제공자에게 정보 제공, 정책결정자에게 정보 제공, 의료기술평가에 정보 제공, 임상진료지침 개발, 일반국민에게 정보 제공), 연구의 범위(효과연구, 가치연구(비용-효과성 등)), 결과 수준(인구집단수준 결과, 하위집단수준 결과), 결과의 단계(환자보고 결과, 건강관련 결과), 결과의 내용(이득, 위해, 비용), 연구방법론(근거의 합성, 임상시험, 관찰연구 등을 통한 근거창출(임상시험연구), 근거창출(관찰연구)) 등이었다. 여기서 도출한 비교효과연구의 정의에 대해 전문가 자문을 받았고 이에 대해 연구진과 협의하여 일부 내용을 반영하고 내용을 수정하였다. 이를 통해 아래와 같은 비교효과연구의 정의가 도출되었다.

“비교효과연구는 일상 진료환경에서 특정 질병 또는 상태를 예방, 진단, 치료, 모니터링하기 위한 둘 이상의 중재들(약물, 의료기기, 검사, 수술 등)의 이득, 위해 혹은 비용 측면에서의 건강관련 결과를 인구집단수준이나 하위집단수준에서 비교하는 것이다. 비교효과연구는 임상시험, 관찰연구, 경제성평가를 통해 근거를 창출하거나 체계적 문헌고찰 등을 통해 근거를 합성하여 환자, 진료제공자, 정책결정자, 일반국민에게 정보를 제공하고 보건의료정책결정, 의료기술평가와 임상진료지침 개발에 도움을 주는 것을 목적으로 한다.”

도출된 정의를 기존의 정의와 비교해 보면 중재의 내용에 보건서비스와 보건체계가 포함될 것인가, 경제성평가 연구를 포함할 것인가, 간접비교 연구가 포함될 것인가 등이 쟁점이 될 수 있다. 한국적 상황에 맞는 비교효과연구의 정의를 RAND 방법론에 입각하여 도출하였는데 이러한 정의는 기존의 정의와 대체로 유사하지만 몇 가지 점에서 기존의 정의와 차별점이 있었다. 향후 비교효과연구의 수행 과정에서 우리나라에 적합한 비교효과연구에 대한 정의를 지속적으로 개선해 나가려는 노력이 필요할 것으로 보인다.

4. 비교효과연구의 수행 및 활용방안

우리나라에서 비교효과연구를 국가적인 연구사업으로 발전시켜 성공적으로 수행하려 한다면 미국이나 유럽에서의 전략적 틀과 동향을 참고하여 우선순위 주제 선정 기틀을 마련하고, 이에 대한 목록을 만들어 앞으로 수행, 지원해야 할 연구가 무엇인지에 지속적으로 파악하는 것이 필요하다. 뿐만 아니라 이러한 연구사업을 보건의료 정책근거 산출 기전으로 활용하기 위해서는 기존의 보건의료 연구 관련 기관이나 학술단체들이 개별적으로 수행하는 것보다는 관련 법체계를 보완하고 유관기관들의 참여 방안을 마련하여 연구개발 및 정책 활용 역량을 최적화하여야 할 것이다. 이를 위한 핵심적인 개념은 공공과 민간의 관련 기관이나 전문가 단체 등 비교효과연구에 참여 가능한 주체들의 역량을 모으기 위한 파트너십을 구축하는 것인데, 이는 유관기관들의 기능과 역할을 고려한 역량을 최대한 활용하기 위한 것이다. 공공 부문이 갖고 있는 강점과 민간 부문의 강점을 적절한 역할 분담과 협력체계로 연결하여 비교효과연구라는 정책근거 연구사업의 수행체계로 발전시킬 수 있다. 또한 이러한 민간-공공 파트너십이 효율적으로 작동할 수 있도록 하기 위하여 연구사업의 기본계획을 수립하고 총괄하는 역할을 비롯하여 과제공모, 선정, 평가 등 연구관리 및 지원, 연구수행, 연구결과 확산 및 정책화를 위한 일련의 과정을 체계화할 필요가 있다. 이를 위해 기존의 보건의료 연구개발사업 경험을 갖고 있는 기관들과 재원조달 및 연구자료 등 인프라 연계 지원 역할을 담당할 수 있는 기관들은 물론 실질적인 연구수행과 관련된 기능과 역할들인 과제도출, 연구수행, 자문 등을 위한 민간 전문기관과 단체들이 원만한 협력 관계로 연계되어야 한다. 민간-공공파트너십의 구축과 이러한 연구참여 주체들의 기능과 역할을 통합하고 조정하기 위해 (가칭)‘근거기반CER위원회’과 같은 기구의 설립·운영을 고려해 볼 만하다.

한편 비교효과연구를 위해 필수적인 소요재정과 관련하여 정부재정(일반재정, 건강증진기금 등) 뿐만 아니라 건강보험, 민간보험, 자동차보험, 산재보험과 제약회사 등 산업체로부터 조달하는 방안도 고려해 볼 수 있다. 연구의 정책적 활용도를 중장기적으로 지속해 나가기 위해서는 연구수행 뿐만 아니라 인프라 확충이나 연구관리 및 정책화 부문에 대한 투자도 고려하여야 한다. 사업 부문별로 투자 규모를 조정할 필요가 있는데, 사업의 초기에는 인프라 확충을 위한 재정 소요 비중이 상대적으로 크겠지만, 연구 기반이 정착됨에 따라 정책화를 위한 투자 비중을 증대시켜 나갈 필요가 있다. 비교효과연구는 두 가지 이상의 대안이 있는 의료기술간의 효과의 비교이며 그 목적이 보다 공적인 의사결정에 도움을 주는데 있다는 특성을 볼 때 민간주도투자나 의학계에서 선도적으로 투자하여 연구를 수행하는 것이 현실적으로 어렵다. 따라서 공적 부문에서 이러한 연구에 대한 재정지원을 함으로써 연구수행의 동기를 유발하고, 연구 결과에 따른 후속 의사결정과정에 도움을 주어야 할 것이다.

비교효과연구의 성과를 정책에 적절히 활용하기 위해서는 국가적으로 어떤 분야의 의사결정 과정에서 이러한 연구를 필요로 하는지에 대한 분명한 수요 파악이 선행되어야 하고 이러한 필요성이 절실한 분야와 연계하여 비교효과연구개발 투자의 기획 작업이 이루어져야 할 것이다. 연구수행의 주체가 결국 의료계와 연구자들이 될 것이므로 연구의 주체가 될 집단을 파악하고 이들과의 협력 관계를 설정하는 것 역시 중요한 선행 작업이다.

비교효과연구의 수요 파악을 위해서는 정책관련 정부 부처, 유관기관, 보건의료계에 대한 설명회가 필요하리라 보며 핵심적 인사들과의 회의를 통해 그들의 필요를 자각하게 돕고 동기를 불러일으켜야 할 것이다. 이러한 비교효과연구를 필요로 하는 분야를 고려한다면 공적의료보장체계에서의 의사결정과정, 국가적 보건의료사업에서의 의사결정, 보훈대상자의 의료보장을 위한 의사결정, 국가가 지원하는 대규모 연구 사업을 통해 임상진료지침이 산출되는 경우 등이 있다.

먼저 공적의료보장체계에서의 의사결정에는 국민건강보험과 의료급여에 대한 급여여부에 대한 의사결정, 급여기준 마련, 기존 급여항목에 대한 재평가 및 보장성 강화의 우선순위 결정과 같은 국가적인 차원에서 영향을 주는 과정을 고려해 볼 수 있다. 신약 개발과 관련하여서는 신약과 기존의 대체 가능한 약과의 직접 비교임상연구가 부족하므로 최근에는 간접비교연구를 통한 자료를 갖고 비교효과를 가늠하려하고 있는데 국가적 부담이 큰 경우 일정 기간 급여를 인정하면서 비교효과임상연구를 진행할 필요가 있다. 위험분담제도(risk sharing scheme)하에 조건부급여를 인정하는 것도 정부가 적극적으로 고려할 수 있고 조건이 된다면 이러한 임상연구는 반드시 비교효과연구로 진행하는 것이 그 취지에 있어서 맞다.

약제를 제외한 의사의 행위와 관련된 신의료기술의 경우 진단법을 제외한 치료적 신의료기술의 경우도 반수 가량이 권고 등급 C 혹은 D에 속하여 낮은 근거 수준 하에 인정된 경우여서 이에 대해 급여든 비급여든 인정하게 될 경우 후속 임상연구지원이 없다면 근거가 불충분한 의료기술의 확산이 우려된다. 특히 국가적 의료비 부담이 크고 질병의 위중성이 있는 급여결정을 하게 될 경우 조건부 급여결정을 통해 일정기간 전향적 데이터 수집과 연계된 급여결정제도를 확립할 필요가 있고 이 경우 반드시 비교효과연구를 수행할 필요가 있다. 급여항목에 대한 재평가 과정과 건강보험권에서 보장성 강화와 관련된 경우에도 의사결정과정에 비교효과연구가 사용될 수 있다.

국가적 보건의료사업의 의사결정과정에도 이러한 연구가 필요할 수 있다. 예를 들어 국가검진사업의 의사결정이나 국가치매 관리사업에서 치매 검진방법 도입, 응급의학 분야 제도 도입 등 많은 분야에서 특정 의료기술의 사용이나 의료서비스 제공에 대해 비교대안과의 기대 이득과 위해를 평가하여 그 근거 하에 사업을 도입하기 위한 체계의 정비도 필요하다. 또한 보훈처의 의료보장체계 의사결정과정에 있어서도 기존의 급여되지 않는 항목들도 보훈대상자의 의료혜택 제공 측면에서 보장의 강화가 필요할 수 있다. 또한 국가가 지원하는 임상연구결과로 임상진료지침을 개발하는 경우 역시 이러한 비교효과연구의 활성화가 필요한 분야이다.

1. Concept and Background of Comparative Effectiveness Research

Comparative Effectiveness Research holds first, the concept of comparing the benefits and harms between existing alternative medical technologies and second, the concept that focuses on the effectiveness, which is the outcome of benefits when exposed to real environment. This concept of comparative effectiveness was not established recently. It is a redefined concept with more sense of purpose that was made by adding political implication to the concept that has been used from the past.

The background is limitation of regulatory characteristic of authorized clinical researches. These researches use the surrogate marker as a measuring indicator for effectiveness rather than the end health outcome and follow up period is short. They are in the market but because they do not reflect the clinical field where the medical technology is actually used, the data for evidence that clinical doctors or policy makers need have been absent. Especially, researches were conducted in comparison with placebo or conservative treatment rather than existing best alternative and additional data production is limited due to limitation of effectiveness proving clinical studies because unauthorized concomitant use is restricted by strictly following the protocol to check the effectiveness of new medical technology so only single application result is seen even when concomitant use is anticipated in real clinical setting. As medicine develops, the medical technologies that have been used are accumulating. The need for CER is coming to the fore and CER is becoming a factor that presses the possibility of research implementation in the aspects of research results that show 20~30% of currently used medical technologies lack evidence and about half of therapeutic medical technologies except medications have uncertainty of evidence below the recommended grade c when they enter the medical market.

2. Background and Strategy in USA & Europe

In the United States of America, 2009 Obama government introduced the "Comparative Effectiveness Research (CER)" first to health and medical sector in American Recovery and Reinvestment Act for recovery of U.S. economy in 2009 and established Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) that immediately and effectively manages the comparative effectiveness research through Affordable Care Act in 2010. U.S. developed a strategic framework for activity and financial support of CER. This strategic framework divides the comparative effectiveness research into 4 types. They are research, human & scientific capital for CER, data infrastructure and dissemination and translation of CER. Also, the subjects of CER were divided into certain disease, disease condition, patient group, intervention and framework was made so that these subjects can be included (cross-cutting). United States organizes activities and investments of ongoing CER through this strategic framework and uses it as a strategic and analytic tool to continuously promote CER at many angles.

There are mainly two organizations to examine in association with comparative effectiveness research of United States. They are Agency for Healthcare Research and Quality (abbreviated AHRQ) which is one of twelve organizations under the Department of Health & Human Services (abbreviated DHHS or HHS) of United States and non-profit Patient-Centered Outcomes Research Institute (abbreviated PCORI). In accordance with 2003 Medicare Prescription Drug, Improvement, and Article 1013 of Modernization Act, AHRQ established a new Effective Health Care Program and conducted and supported studies that compare effectiveness and outcomes of many types of interventions or clinical approaches. Thus, AHRQ took a pivotal role in promoting the quality, effectiveness and efficiency of health and medical service. Effective Health Care Program supported by AHRQ is composed of three programs for comparative effectiveness research. Evidence-based Practice Centers that compose the evidence, network of Developing Evidence to Inform Decisions about Effectiveness (DEcIDE) Centers that produce the evidence, network of Centers for Education and Research in Therapeutics (CERTs), and activities of John M. Eisenberg Center that proliferates the evidence compose three programs. PCORI is a non-profit organization and is not a government organization of United States. It establishes research priority by composing expert consulting panel. It also establishes research business subjects and develops methods of comparative effectiveness research through methodology committee. PCORI is composed of Board of Governors and Methodology Committee and Methodology Committee is largely composed of three working groups. These working groups are patient-centeredness, research prioritization and research methods. The purpose of patient-centeredness group is methodology that includes patients’ perspective at all stages of research; the purpose of research prioritization group is methodology of prioritizing new researches; and the purpose of research methods group is developing and providing methodology of data usage, research design and statistical analysis method for patient-centeredness research.

United States allocated 1.1 billion USD in CER in accordance with American Recovery and Reinvestment Act in 2009. It was distributed to three organizations. 400 million dollars to the National Institutes of Health (NIH), 300 million dollars to the Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ) and 400 million dollars to the Office of the Secretary of the U.S. Department of Health and Human Services (OS-DHHS) were allocated. U.S. Medicare and all private health insurance companies must pay taxes in proportion to the number of insurance beneficiaries from 2013 to raise Patient-Centered Outcomes Research Trust Fund (PCORTF).

It is not yet known how the results of CER up to date affected many aspects including decision of policies and insurance coverage and clinical treatment. According to the law that based the establishment of PCORI, PCORI prohibits making proposal for insurance coverage decision through CER. Thus, there are skeptical criticism that CER does not majorly affect health-related policies or clinical treatment pattern but there are expectation of positive effects in quality or value of interventions based on cases in U.K. and Canada. Because CER has not been discussed in earnest, sufficient research on the effects of high quality evidences in many aspects including health and medical costs and policies is needed. Also, in order for CER to settle in successfully, it is very important to compare the effects of interventions in a variety of population groups through CER; suggest the best evidence that maximizes the value and at the same time apply the opinions of the parties interested; and apply it to the real-world setting.

The European Union(EU) began to pay attention to the value of relative effectiveness assessment in the early 2000s to facilitate exchange of health technology-related experience among countries and improve quality, consistency and speed of reimbursement and pricing decisions between Member States. G10 Group announced in May 2002 on the following recommendations; for developing HTA and increasing its value, the Member States and the EU had to share national experiences and data while recognising that relative effectiveness assessment should remain a responsibility of Member States, to achieve greater certainty and reliability for all stakeholders. They created the Pharmaceutical Forum which be composed of the European Commission, the 27 Member States, and key stakeholders. The High Level Pharmaceutical Forum was held three times from 2006 to 2008, aiming to the overall political driver of the process on relative effectiveness assessment. Supporting by Working Group on Relative Effectiveness, they agreed on the following recommendations; implementing agreed good practice principles for relative effectiveness assessments, and promoting the exchange of information on relative effectiveness assessments in order to improve the data availability and transferability. According to the agreed documents, Relative effectiveness can be defined as the extent to which an intervention does more good than harm compared to one or more intervention alternatives for achieving the desired results when provided under the usual circumstances of health care practice.

Work package 5 developed in EUnetHTA JA1 2010-2012 aimed to development and application of HTA tools and methodology. First, Guidelines and rapid model and full model on relative effectiveness assessment were developed. The domains of methodology models were Health problem and current use of technology, Description and technical characteristics of the technology, Safety, Effectiveness, Ethical analysis, Organizational aspects, Social aspects and Legal aspects. Second, pilot test was performed for application of methodology model and the result of rapid assessment of Pazopanib to treat of advanced renal cell carcinoma was presented at ISPOR (15th Annual European Congress 2012). In conclusion, rapid relative effectiveness assessment has advantages of shorter timelines and prevention of duplicated work and is expected to take a very important role in national HTA process in the future.

In Europe, relative effectiveness assessment has already used politically in the process of reimbursement and pricing decisions: many European countries have applied relative effectiveness assessment as criteria to estimate the clinical added value. And it is expected that relative effectiveness assessment will be a basic advice on eligibility to reimbursement, on reimbursement rate.

3. The definition of comparative effectiveness research in Korean context

There are a variety of definitions of comparative effectiveness research but the existing definition has a little difference in items included, purpose, intervention, range, outcome, and methodology. A definition of comparative effectiveness research appropriate for condition of our country is necessary in order to determine the range of comparative effectiveness research appropriate for our country, priority in our country and infra or human resources needed for comparative effectiveness research. In this study, a definition of comparative effectiveness research appropriate for Korean condition was drew based on RAND methodology.

The study was conducted based on RAND method. It was proceeded in order of panel composition, questionnaire preparation, survey, face-to-face meeting and analysis. Expert panel was composed of total 10 clinical research field experts. They consist of 4 from academic (1 clinical doctor, 2 preventive medicine, 1 health economics), 4 from organizations (Health Insurance Review & Assessment Service, National Health Insurance Corporation, Korea Institute for Health and Social Affairs, National Evidence-based Healthcare Collaborating Agency) and 2 internal researchers. The questionnaire was prepared based on the existing definition. The first round of survey was done by distributing the questionnaires with reference literature to 10 people selected for the panel by mail and had them responded. In the second round, the items that came to agreement during the first round were excluded. For the rest, the outcome table with median values and individual assessment values was provided to individual panel and resurvey was conducted again after individual items were discussed. As for the items included in the definition, only items that were agreed at 7-9 points based on RAND methodology were included.

The first round result showed that 25 items out of total 35 were agreed at 7-9 point range thus assessed as necessary items. In the second round, items that were not agreed during the first round were discussed and reassessed and items agreed at 7-9 points range for only 2 item were included. 27 items agreed to be included in the definition were definition inclusion elements (range of interventions, setting, purpose of comparative effectiveness research, research methodology, outcome), range of interventions (new medical technology, existing technology), purpose of comparative effectiveness research (provide information to patients, provide information to healthcare providers, provide information to policy makers, provide information in medical technology assessment, development of guideline for clinical medical treatment, provide information to general public), range of research (effectiveness research, value research (cost-effectiveness)), outcome level (population-level outcome, subgroup outcome), stage of outcome (patient report outcome, health-related outcome), contents of outcome (benefit, harm, cost) and research methodology (synthesis of evidence, generation of evidence through clinical study, generation of evidence through observational study). Expert consultation was received for the definition of comparative effectiveness research drawn here and certain contents were applied and changed after discussion with the researchers. The definition of comparative effectiveness research determined through this is as below.

“Comparative effectiveness research is comparing the health-related outcomes of two or more interventions (drugs, medical devices, tests, surgeries) to prevent, diagnose, treat and monitor a particular disease or condition in routine care setting in the aspects of benefit, harm and cost at the level of population level or subgroup level. CER synthesizes evidence through systematic literature review or generates evidence through clinical study, observational study and economic efficiency assessment. CER aim to provide information to patients, healthcare providers, policy makers and general public and facilitate health and medical policy decision, health technology assessment and development of clinical practice guidelines.”

When this definition is compared to the existing definition, whether healthcare service and healthcare system should be included in the contents of intervention, whether to include economic efficiency assessment research and whether to include indirect comparative research can be issues. The definition of CER appropriate for Korean condition was deducted based on RAND methodology and this definition is generally similar to the existing definition but has some difference in certain points. Efforts to continuously improve the definition of CER appropriate for our country are needed in future CER process.

4. Implementation of Comparative Effectiveness Research

In order to develop CER as national research business and successfully execute it, prioritization subject selection foundation must be established in reference to strategic framework and trends of U.S. and Europe and list must be made to continuously check what research needs to be executed and supported in the future. In addition, supplementing the existing legislative system and preparing plans for participation of relevant organizations rather than executing the research independently by the existing health care research-related organizations or academic organizations are necessary to use this research business as policy evidence production mechanism and optimize the capability of research development and policy use. The core concept for this is to construct a partnership for gathering capabilities of principal agents who can participate in CER execution such as relevant public or private organizations or expert groups. This is to find a plan to utilize strengths that consider the function and role of relevant organizations. By connecting strengths of public part and strengths of private part with appropriate roll sharing and collaborating system, it can be developed as execution system of CER. Also, role of establishing and managing a basic plan of research and systematizing a series of process of project contest, selection, assessment, research management and support, research execution, research results proliferation and policy making are necessary for this private-public partnership to efficiently operate. For this, establishment of private-public partnership that smoothly connects the roles of organizations with experience of existing healthcare research development, organizations that can take part in resource procurement, research data procurement and infra-connected support and private expert organizations with their functions and roles related to the actual research execution such as project production, research execution and consultation and establishment and operation of a organization such as (tentative name) ‘evidence-based CER Committee’ to combine and adjust the functions and roles of main agents that participate in the research may be considered.

Meanwhile, there must be a plan to procure spending finance required for CER not only from government funding (general finance, health promotion fund) but also from industries like health insurance, private insurance, automobile insurance, workers’ compensation and pharmaceutical companies. Investments for research execution, infrastructure expansion, research management and policy making must be considered in order to continuously use the research in policy. It is necessary to adjust investment scale for each business sector because in the beginning of business proportion for infrastructure expansion is relatively large but as the research infrastructure settles in, it is necessary to increase investment proportion for policies.

CER is comparing the effectiveness of medical technology that has more than two types of alternatives and its purpose is to help make more public decision. Thus, it is realistically difficult for industries to lead and invest or for medical profession to initiatively invest and conduct researches. Public investment motive for these researches are needed and it must be helpful in future decision making according to a clear expectation of benefits and result of research.

In order to use the outcome of CER in policies, which decision making process of the field needs CER, the demand must be clearly understood and investment for CER in association with the fields that really have the needs must be planned. Because the main agents of research execution are medical profession and researchers, understanding the groups that will become the main agents of research and setting up cooperation relationship between them are also very important.

Information session is needed for policy-related government branches, relevant organizations and health care field to understand the demands for CER and help them realize their needs and motivate them through meeting with core personnel.

The fields in need of CER include decision making process of public health security system, decision making in national health care business, decision making in health security system of the ministry of patriots and veterans affairs and clinical treatment guideline making through large scale research business supported by the nation like national strategic coordinating center for clinical research.

First, decision making in public health security system may be processes that affect the nation such as decision making for insured benefits of national health insurance, preparation of insured standard, reassessment of existing insured items and prioritization of benefit expansion. In the case of new drug, comparative effectiveness is estimated with data through indirect comparison study because there are insufficient direct comparative clinical studies that compare the new drug and the existing alternative drug. When national burden is large it is necessary to accept insured benefits for certain period and proceed with the CER. The government is actively considering conditional insured benefits under the risk sharing scheme and if the conditions are met this clinical study must be preceded as CER.

In addition, because about half of new medical technologies associated with action of a doctor excluding medications fall in low evidence level such as recommended grade C or D, if they are accepted as insured or uninsured and there are no support for future clinical studies these medical technologies will spread with insufficient evidence. Especially when national burden of medical cost is large and the disease is serious, prospective data collection for certain period through conditional coverage decision and relevant coverage decision system are needed. In such a case, CER must be conducted.

CER can be used in decision making process in the case of expansion of benefits of the NHI and reassessment of insured items.

These researches may be needed in decision making process of national health care business. For example, maintenance of system that introduces businesses based on the assessment of anticipated benefits and harms of compared alternative for use of certain medical technology and provision of healthcare service is needed in many fields such as decision making of national screening policy, introduction of dementia screening method by national dementia management, system introduction by emergency medicine. Also, benefit expansion may be needed for the items that were not covered in decision making process of health security system of the ministry of patriots and veterans affairs to provide healthcare to patriots and veterans. The case of making clinical treatment guideline based on the results of nationally supported clinical studies is also where activation of CER is needed.

참고자료

해당 게시물의 이해를 돕는 참고자료에 대한 정보를 제공합니다.
보도자료
근거와 가치
논문
관련자료

같은 주제 자료

이 내용과 같은 주제를 다루고 있는 자료입니다.

같은 주제 자료 입니다.
번호	보고서명	연구책임자	발행일	첨부파일
등록된 게시물이 없습니다.

저작권 허용범위

해당 게시물의 저작권 허용범위, 보도인용 문의 연락처를 제공합니다.
CCL 저작권 허용범위 · 저작자표시 · 비영리 · 동일조건변경허락 4.0 국제	공공누리 저작권 허용범위 · 출처표시 · 비상업적 이용만 가능 · 변형 등 2차적 저작물 작성 금지
연구보고서 보도인용 안내 연구보고서의 보도나 인용시 아래 연락처로 확인하세요. - 연구보고서 보도 관련 문의: 02-2174-2748 (대외협력홍보팀) - 연구보고서 인용 관련 문의: 02-2174-2787 (경영혁신추진단)

이전글	한국보건의료연구원 중장기 발전 계획 수립
다음글	암성통증관리 현황 및 개선방향 -마약성진통제를 중심으로

페이지
만족도 조사

현재 페이지에 대하여 얼마나 만족하십니까?