특발성 저신장증을 가진 소아청소년 대상 키 성장 목적의 성장호르몬 치료, 안전하고 효과적일까?

Q. 특발성 저신장증이란?

특발성 저신장증은 같은 연령과 성별의 또래와 비교했을 때 키가 작은 순서로 100명 중 3번째보다 작으면서 저신장증을 유발할 만한 원인이 없고 성장호르몬이 정상적으로 분비 되는 경우를 말합니다.

우리나라에서는 여러 가지 질병 때문에 키가 덜 자라는 저신장증의 경우에 대해서는 성장 호르몬 치료를 할 수 있도록 건강보험에서 지원하고 있으나, 특발성 저신장증의 경우에는 현재 건강보험이 적용되고 있지 않습니다.

성장호르몬 치료가 대중매체를 통해 알려지게 되면서 대중적 관심이 늘고 있지만, 성장호 르몬 치료, 특히 특발성 저신장증을 대상으로 한 성장호르몬 치료의 안전성과 효과에 대한 연구 결과는 아직까지 많이 알려져있지 않습니다. 따라서 특발성 저신장증인 소아청소 년에서의 성장호르몬 치료의 안전성과 효과를 살펴보고자 합니다.

Q. 특발성 저신장증은 어떻게 치료하나요?

특발성 저신장증을 치료하는 방법으로는 성장호르몬을 배, 팔, 허벅지, 엉덩이와 같은 부위의 피하조직에 주사하는 성장호르몬 치료가 있습니다. 일반적으로 어린 나이에 시작하여 최소 1년 이상 장기간 지속적으로 투여하며, 성장판이 닫히기 전까지 치료가 가능합니다.

Q. 특발성 저신장증을 가진 소아청소년에게 성장호르몬 치료는 안전한가요?

특발성 저신장증 소아청소년을 대상으로 성장호르몬 치료와 관련된 부작용은 드물게 발생 하였고 성장호르몬 용량을 줄이거나 약물을 중단하면 개선되는 것으로 확인되었습니다. 그 럼에도 불구하고 성장호르몬 치료를 받는다면 부작용 발생에 대한 정기적인 관찰이 필요 합니다.

Q. 특발성 저신장증을 가진 소아청소년에게 성장호르몬 치료는 효과가 있나요?

특발성 저신장증 소아청소년 대상 성장호르몬 치료는 단기간 신장을 증가시키고 성장 속 도를 높이는 데에 도움이 됩니다. 성인이 되었을 때 신장은 성장호르몬 치료를 받은 소아 청소년이 받지 않은 경우보다 평균 5cm 정도(최소 2cm - 최대 7cm) 더 증가한 것으 로 확인되었습니다.

하지만, 성인이 되었을 때 신장이 얼마나 증가했는지 보여주는 다른 지표인 성인 신장 표 준편차점수를 확인한 결과에서는 성장호르몬 치료를 받은 소아청소년과 치료를 받지 않은 그룹 간의 신장 증가는 차이를 보이지 않았습니다.

성장호르몬 치료 효과가 일관되지 않아 특발성 저신장증 소아청소년 대상 성장호르몬 치료의 효과를 명확하게 확인하기 위해서는 장기적으로 치료 효과를 관찰한 연구 결과가 더 필요한 상황입니다.

※ 성장호르몬 치료를 고려하는 경우, 꼭 확인해 주세요!

특발성 저신장증에서의 성장호르몬 치료는 국내 식품의약품안전처의 허가범위 내에서 사 용할 것을 권고합니다. 국내 식품의약품안전처에서는 성장호르몬 치료제 사용 허가범위를 질병으로 인한 저신장증과 특발성 저신장증으로 규정하고 있습니다. 따라서 특발성 저신장 증에 해당하지 않으면서 단순히 키가 작은 경우의 성장호르몬 치료는 허가범위에 포함되지 않으며, 치료의 효과와 안전성에 대한 과학적 근거도 부족하여 권고되지 않습니다.

특발성 저신장증 소아청소년 대상 성장호르몬 치료는 안전한 것으로 확인되었지만 장기적 인 치료 효과에 대해서는 과학적 근거가 더 필요합니다. 따라서 성장호르몬 치료 결정은 성장호르몬 사용의 이득과 손해에 대해 담당 의사와 충분히 상의한 후에 신중하게 결정하 여야 합니다. 또한 성장호르몬은 보호자나 아이가 직접 주사로 투여하게 되므로 의료전문 가로부터 적절한 투여방법에 대한 교육이 필요하고, 치료과정에서 효과와 부작용 등을 잘 살펴보아야 합니다.

'소아청소년 대상 키 성장 목적의 성장호르몬 치료'에 대한 연구는 한국보건의료연구원 의료기술재평가 사업(NR21-001-03)으로 진행하였습니다. 본 연구 결과는 전 세계에 출판된 연구 문헌을 전문가와 함께 검토하고, 결론에 대해 의료기술재평가위원회에서 최종 심의한 내용입니다. 본 대국민 정보안내문 제작에는 국민 눈높이에 맞는 정보를 제공하기 위하여 한국보건의료연구원 의료기술평가(HTA) 국민참여단"에서 직접 참여하였습니다. * 의료기술평가(HTA) 국민참여단은 국민체감형 의료기술평가 연구를 수행하기 위해 2018년부터 운영되고 있는 한국보건의료연구원 내 공식 자문기구입니다. 보건의료분야에 관심 있는 일반시민, 환자·소비자 단체 회원으로 구성된 국민참여단은 연구 기획, 수행, 확산 과정에 적극적으로 참여하고 있습니다.